本文重點
- 中國研究團隊發布DrugCLIP,篩選速度比傳統方法快一千萬倍
- AI設計的藥物已進入人體臨床試驗,覆蓋多種治療領域
- Recursion-Exscientia合併打造端到端AI藥物研發平台
- 2026年被預測為AI藥物研發「不再是選擇題」的關鍵年
從實驗好奇到臨床實用
AI藥物研發已經從實驗性的好奇階段進入臨床實用階段。AI設計的藥物現在正在進入人體試驗,覆蓋從罕見疾病到常見病症的多種治療領域。這標誌著製藥產業歷史上的一個重要轉折點。
2024年以來的關鍵發展包括:Insilico Medicine的TRAF2和NCK相互作用激酶抑制劑ISM001-055在特發性肺纖維化的IIa期臨床試驗中取得積極結果。這證明了AI不僅能加速藥物發現,還能設計出真正有效的治療方案。
DrugCLIP:一千萬倍的速度革命
中國研究團隊發布的DrugCLIP是一個新型AI框架,可以在數小時內掃描數百萬個潛在藥物化合物與數千個蛋白質標靶——這比現有的虛擬篩選方法快一千萬倍。
在測試中,這個AI引擎將5億個潛在藥物分子與1萬個蛋白質標靶進行匹配,一天內完成了10萬億次篩選。這種規模的高通量篩選在傳統方法下是完全不可想像的。
產業整合:Recursion-Exscientia合併
Recursion與Exscientia的合併將表型篩選與自動化精準化學整合成一個完整的端到端平台。這種整合代表了AI藥物研發從單點工具向全流程解決方案的進化。
同時,Iktos於2026年1月與Servier達成價值超過10億歐元的戰略多標靶AI合作夥伴關係,專注於腫瘤學和神經學領域的藥物發現。這種規模的交易顯示了傳統製藥巨頭對AI能力的認可和渴求。
聯邦學習:數據共享的新範式
聯邦學習正在使生物製藥公司能夠在保持敏感數據安全的同時,協作訓練AI模型。AI結構生物學(AISB)網絡匯集了行業領導者,共同分享專有的蛋白質-配體結構數據,協作訓練OpenFold3。
這種「數據不動、模型動」的範式解決了製藥行業長期面臨的困境:如何在競爭對手之間實現數據共享以加速創新,同時保護商業機密和患者隱私。
2026:AI藥物研發的轉捩點
業內領導者預測:「2026年將是AI原生藥物發現平台首次提供臨床意義上的轉折點,而不僅僅是計算里程碑。」
另一位專家表示:「經過多年的過度承諾,2026年將是首個週期,在這個週期中,AI原生藥物發現平台將提供真正有臨床意義的拐點。」
AI在靶點發現中的革新角色
「2026年,代理式AI將通過幫助我們看到因果生物學——定義真正疾病修飾可能的地方——來重塑靶點發現。」這意味著AI不僅加速現有流程,還在改變我們理解和干預疾病的方式。
市場前景:250億美元的機遇
市場預測顯示,AI藥物研發市場將持續保持兩位數增長,到2030年代中期可能超過250億美元。2025年美國市場估計約為21億美元,佔全球市場的主要份額。
這種增長由多個因素驅動:
- 傳統藥物研發成本持續攀升(平均超過26億美元/藥物)
- AI能夠顯著縮短發現到臨床的時間
- 監管機構對AI方法越來越開放
- 成功案例帶來的信心提升
挑戰依然存在
儘管前景光明,挑戰依然存在。根基性的難題仍在:人類生物學極其複雜,將研究轉化為臨床研究需要時間,許多疾病仍然需要長期、嚴格的試驗。
MIT 2025年的一項研究發現,近95%的企業生成式AI試點未能產生可衡量的業務影響,最常見的原因是系統與實際工作流程脫節。這提醒我們,AI工具的價值最終取決於其與現實世界工作流程的整合程度。
對製藥產業的影響
研發模式轉變
AI正在將藥物研發從「大海撈針」模式轉變為「智能導航」模式。研究人員可以更有針對性地探索化學空間,而不是依賴大規模的隨機篩選。
人才需求變化
製藥公司正在積極招聘AI/ML專家,同時也需要能夠理解AI輸出並將其轉化為可行藥物開發計劃的「翻譯型」科學家。
合作模式創新
AI正在催生新的合作模式——大型製藥公司與AI初創公司的合作、學術機構與產業的數據共享、跨國聯盟的形成。
結語
2026年標誌著AI藥物研發從「潛力」走向「實績」的關鍵轉折。DrugCLIP的十萬億次篩選、AI設計藥物的臨床成功、產業整合的加速——這些都指向一個結論:AI已經不再是製藥產業的可選項,而是必需品。
對於患者來說,這意味著更多治療選擇、更快的藥物上市、潛在更低的藥物成本。對於製藥產業來說,這是一次範式轉變的機遇,也是適者生存的挑戰。無論如何,AI正在重寫藥物研發的規則,而這個過程在2026年將更加明顯。